第141期 - 2025年5月9日

摘要

• Vinay Prasad 出任 CBER 负责人令 XBI 单日重挫 7%（目前年初至今约-14%），但他对员工发表的首场讲话语气缓和，出乎所有人意料。 Sarepta、uniQure、Capricor 和 Tessa 受到抛售冲击，CBER 管辖范围之外的加速审批标的也遭到波及；但与会者指出，他的首次亮相在创新和罕见病审批灵活性上展现出谦逊态度。Tess Cameron 的判断是“仍处于非常明确的观望状态”，不过次日首个干细胞疗法加速批准顺利落地，说明“系统仍在运转”。
• 市场共识最终看行动，不看表态——Sam Fazeli 提出的检验案例，是将 MRD 作为多发性骨髓瘤的申报终点；Prasad 对此“非常反对”，而 Arcellx 和 Gilead 已围绕这一终点重做试验。 如果 CBER 反转立场，细胞疗法试验周期将大幅拉长；但另一层变数是，经 CDER 审批的双特异性抗体或许仍能保留这一终点。Eric Schmidt 对这一二元选择的表述是：他究竟会成为“社交媒体喷子、X 上的反传统者……还是首次会议上那个聪明、投入、彬彬有礼的绅士”。
• Sarepta 遭遇双重打击：Prasad 获提名时跌 25%（他曾质疑 Elevidys 是否应该获批），随后全年指引从29亿–31亿美元下调至23亿–26亿美元，股价再跌 12%。 下调原因不只是那名同时感染 CMV、且没有行走能力患者的死亡；流感季叠加头部处方医生“已经完全排满”，迫使公司依赖更广泛的医生群体，而他们在向家庭解释风险收益时可能经验不足。Doug Ingram 团队因以异常直接的方式说明业绩失误而获得肯定。
• 疫苗如今面对“另一套规则”，Novavax 是风向标。 Eric Schmidt 认为，没有任何科学依据可以阻止这款蛋白疫苗获批——“这其实不是科学判断，而是不幸地成了政治判断”；Sam 则认为，Prasad 支持以临床终点为依据的随机试验（考虑到毒株演化，这在现实中并不实用），再加上他被听到反对单抗原疫苗的言论，令 Novavax “卡在进退两难之间”。受影响的市场规模或许仍足以容纳 Moderna 和 BioNTech，Ultragenyx 的 Sanfilippo 审评也仍按计划推进。
• 最惠国药品定价行政命令最早下周就可能落地，预计未来10年将给行业造成最高达1万亿美元的负面影响，但与会者怀疑它能否真正落地。 Tess 认为，Medicaid MFN 的影响比其约10%的销量占比更糟，因为 best price 会传导至一个“已经彻底膨胀”的 340B 体系；Josh 的结论是，“战略是对的，战术是错的”，而 Tess 认为应通过贸易政策推动各方分担成本。Yaron Werber 表示：“我个人认为，这不会真正见光。”
• Eric Schmidt 指出其中的政治表演：MFN 是进步主义政策，因此“最先拍他肩膀叫好的会是 Bernie Sanders”，以及 Elizabeth Warren、AOC 等人，这将把行政当局置于与共和党国会对立的位置；Sam 则提出一个反向变数：没有参考价的仅美国上市反而可能推高美国价格，而任何价格指数最终都会卡在未公开的净价上。
• 第一季度业绩整体可能偏空而非偏多（Day One、Amicus、Septerna、Syndax、Fate 和 Iovance 受挫，Connect Biopharma 和 Blueprint 等上涨），IRA Part D 改革则是一把“亦敌亦友”的双刃剑。 取消 copay 支持是顺风，但高价药和更利于患者的静脉转皮下注射意味着制造商要承担灾难性阶段 20%的 copay；Novo 在 Wegovy 上低于预期并下调指引，股价却因市场仓位而上涨，Lilly 达标并维持指引，股价反而下跌。预计配药机构的库存影响将在下半年消化完毕，随后市场将迎来 Alzheimer’s 数据，以及 CagriSema 对阵 Zepbound 的研究结果。

精读

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